En un avance sin precedentes, investigadores han logrado utilizar inteligencia artificial para diseñar fragmentos de ADN capaces de controlar células vivas sanas de mamífero. Esta hazaña marca un antes y un después en la aplicación de la biotecnología para reprogramar la vida desde sus códigos más básicos.
Un equipo de científicos liderado por el biólogo Lars Velten ha creado, por primera vez, fragmentos sintéticos de ADN diseñados con inteligencia artificial que logran modular el comportamiento de células sanguíneas sanas en mamíferos. El hito, publicado en la revista Cell, representa un salto cualitativo en el uso de la IA en biomedicina: ya no se trata de diseñar proteínas específicas, sino de escribir directamente las instrucciones que las generan.
PAPER ALERT! Excited to share my PhD work in the lab of @larsplus @CRGenomica. We screened minimalistic synthetic enhancers throughout myeloid differentiation. We uncovered widespread dual activator-repressor functions for individual TFs and TF pairs https://t.co/D3XlH99RH7 (1/n)
— Robert Frömel (@robert_froemel) May 8, 2025
El ADN, con sus más de 3.000 millones de letras en el genoma humano, guarda no solo los genes, sino también regiones regulatorias cuyo funcionamiento aún es un misterio en gran parte. Precisamente ahí se centra el trabajo del equipo de Velten: en los potenciadores genéticos, fragmentos de unas 250 letras que actúan como interruptores para activar o desactivar genes.
Durante cinco años, los investigadores alimentaron a un sistema de inteligencia artificial con una colección masiva de 64.000 potenciadores sintéticos. Esta base de datos, la más extensa jamás reunida en este campo, permitió entrenar al algoritmo para que aprendiera cómo estos fragmentos de ADN interactúan con factores de transcripción, proteínas que regulan la expresión génica.
El objetivo era que la IA pudiera entender la lógica interna de estos potenciadores para luego crear nuevas secuencias desde cero. Y lo consiguió. El sistema diseñó nuevos fragmentos de ADN que fueron insertados en células sanguíneas de ratón. El resultado: los genes deseados se activaron, se desactivaron o fueron modulados con precisión. Por primera vez, una secuencia artificial de ADN escrita por una máquina fue capaz de controlar el destino de una célula viva.
Según Velten, este avance es especialmente relevante porque se ha logrado en células sanas, y no en células cancerígenas, que suelen ser más fáciles de manipular en laboratorio. El trabajo se centró en siete tipos celulares distintos, incluidos glóbulos rojos, varios tipos de glóbulos blancos y células madre hematopoyéticas.
A medio plazo, la técnica podría servir para reprogramar otras células del cuerpo humano, incluso intervenir en aquellas con mutaciones peligrosas acumuladas con la edad. “Actualmente no existe ningún tratamiento efectivo para ese tipo de células. Sería interesante construir potenciadores específicos que las modulen antes de que generen enfermedades”, explica Velten.
La científica Susana Vázquez, experta en inteligencia artificial aplicada a la biomedicina en el CNIO, no participó en el estudio, pero subraya su importancia: “Este trabajo demuestra que ya es posible diseñar ADN con IA para inducir respuestas celulares concretas. Estamos ante una nueva era en la que podremos programar la biología con precisión algorítmica”.
Además, señala que este tipo de investigaciones abren la puerta a nuevas formas de entender y tratar enfermedades. En lugar de atacar síntomas o mutaciones, podríamos simplemente “reescribir” las instrucciones genéticas que dirigen a cada célula.
Aunque los experimentos se han realizado en células de ratón, los investigadores confían en que la técnica pueda trasladarse pronto a células humanas. El objetivo final es claro: dominar el lenguaje genético para intervenir con precisión quirúrgica en el destino celular. Lo que antes requería millones de años de evolución, ahora puede diseñarse en laboratorio con la ayuda de algoritmos inteligentes.
Frömel, R., Rühle, J., Bernal Martínez, A., Szu-Tu, C., Pacheco Pastor, F., Martínez-Corral, R., & Velten, L. (2025). Design principles of cell-state-specific enhancers in hematopoiesis. Cell.